恭喜比奥维拉迪维治疗股份有限公司A·谢列金获国家专利权
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龙图腾网恭喜比奥维拉迪维治疗股份有限公司申请的专利核酸分子及其用途获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN111247251B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-06-27发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:201880065324.X,技术领域涉及:C12N15/86;该发明授权核酸分子及其用途是由A·谢列金;T·刘;S·帕塔罗约-怀特;D·德尔格;R·T·彼得斯;J·刘设计研发完成,并于2018-08-09向国家知识产权局提交的专利申请。
本核酸分子及其用途在说明书摘要公布了:本公开提供了包含第一反向末端重复ITR、第二ITR和编码miRNA和或治疗性蛋白质的基因盒的核酸分子。在某些实施方案中,该治疗性蛋白质包含凝血因子,例如,FVIII多肽、FIX多肽,或其片段。在一些实施方案中,该第一ITR和或该第二ITR是非腺相关病毒AAV的ITR。本公开还提供了治疗出血性病症如血友病的方法,该方法包括向受试者施用该核酸分子或由其编码的多肽。
本发明授权核酸分子及其用途在权利要求书中公布了:1.一种杆状病毒系统,其包含第一反向末端重复ITR、第二ITR和基因盒的核酸分子; 其中所述第一ITR和所述第二ITR是非腺相关病毒非AAV的ITR,其中所述非AAV的ITR由序列SEQIDNO:168组成或者由序列SEQIDNO:173组成,其中所述基因盒位于所述第一ITR和所述第二ITR之间,且其中所述基因盒编码治疗性蛋白质; 其中所述系统是无衣壳的。
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