阿尔特拉吉尼克斯制药公司克里斯托弗·蒂珀获国家专利权
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龙图腾网获悉阿尔特拉吉尼克斯制药公司申请的专利用于治疗糖原贮积病的方法和组合物获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113454226B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-10-31发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:201980083410.8,技术领域涉及:C12N15/55;该发明授权用于治疗糖原贮积病的方法和组合物是由克里斯托弗·蒂珀;凯利·里德·克拉克;塞缪尔·沃兹沃思设计研发完成,并于2019-12-18向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于治疗糖原贮积病的方法和组合物在说明书摘要公布了:本发明提供了多种新颖腺相关病毒AAV载体,用于治疗Ia型糖原贮积病GSD‑Ia的基因疗法应用。本文披露了许多掺入有经修饰的G6PC启动子增强子序列的重组核酸分子、载体和重组AAV。当从各种宿主细胞平台表达时,使用所述经修饰的G6PC启动子增强子序列导致增强的AAV产量和质量。本文还提供包含本发明的新颖AAV的组合物和使用所述组合物治疗GSD‑Ia的方法。
本发明授权用于治疗糖原贮积病的方法和组合物在权利要求书中公布了:1.一种重组核酸分子,所述重组核酸分子包含经修饰的G6PC启动子增强子GPE序列和G6P酶-α编码序列,其中所述经修饰的GPE序列由以下组成: ⅰSEQIDNO:1的连续核苷酸146-2123, ⅱSEQIDNO:9,或 ⅲSEQIDNO:10。
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