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布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们D.R.刘获国家专利权

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龙图腾网获悉布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们申请的专利编辑核苷酸序列的方法和组合物获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113891936B

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-01-16发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202080036738.7,技术领域涉及:C12N15/11;该发明授权编辑核苷酸序列的方法和组合物是由D.R.刘;A.V.安扎隆;P.伦道夫;J.尼尔森设计研发完成,并于2020-03-19向国家知识产权局提交的专利申请。

编辑核苷酸序列的方法和组合物在说明书摘要公布了:本公开提供了用于对靶DNA分子如,基因组进行引导编辑的组合物和方法,所述引导编辑使得能够掺入核苷酸变化和或靶向诱变。核苷酸变化可包括单核苷酸变化如,任何转换或任何颠换、一个或多个核苷酸插入或者一个或多个核苷酸缺失。更具体地,本公开提供了包含核酸可编程DNA结合蛋白napDNAbp和聚合酶如,逆转录酶的融合蛋白,其由经修饰的向导RNA被称为PEgRNA引导至特定DNA序列。PEgRNA相对于标准向导RNA已改变为包含延伸部分,该延伸部分提供编码单链DNA瓣的DNA合成模板序列,其与待编辑的靶向内源性DNA序列的链同源但包含期望的一个或多个核苷酸变化,并且在被聚合酶如,逆转录酶合成之后掺入靶DNA分子中。本文还公开了利用引导编辑的各种方法,包括治疗三核苷酸重复缩减疾病、安装靶向肽标签、通过安装保护突变来治疗朊病毒病、操纵RNA编码基因以安装用于控制RNA功能和表达的RNA标签,使用引导编辑构建复杂的基因文库,使用引导编辑将免疫表位插入蛋白,使用引导编辑将可诱导的二聚化结构域插入蛋白靶标,以及递送方法等。

本发明授权编辑核苷酸序列的方法和组合物在权利要求书中公布了:1.用于引导编辑的系统,包括: i包含核酸可编程DNA结合蛋白和逆转录酶的引导编辑器,其中所述核酸可编程DNA结合蛋白是Cas蛋白,并且其中所述Cas蛋白具有切口酶活性,和 ii延伸的向导RNA, 其中与所述延伸的向导RNA复合的所述引导编辑器能够: 与包含靶链和互补的非靶链的靶DNA序列结合, 形成包含下述的R环:i包含所述延伸的向导RNA和所述靶链的RNA-DNA杂合体,和ii所述互补的非靶链,并且 将所述互补的非靶链产生切口以形成游离3’端; 其中所述延伸的向导RNA包含a向导RNA和b包含下述的RNA延伸:i包含一个或多个期望的核苷酸变化的逆转录模板序列和ii逆转录引物结合位点,并且 其中所述逆转录引物结合位点能够与有切口的靶DNA序列的所述互补的非靶链的游离3’端杂交。

如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术,可联系本专利的申请人或专利权人布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们,其通讯地址为:美国马萨诸塞州;或者联系龙图腾网官方客服,联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。

以上内容由龙图腾AI智能生成。

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