深圳市华元生物技术股份有限公司王子霆获国家专利权
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龙图腾网获悉深圳市华元生物技术股份有限公司申请的专利靶向LOC157273的siRNA组合物在制备治疗非酒精性脂肪性肝炎和肝脏纤维化的药物中的应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN120939038B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-03发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202511183675.9,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权靶向LOC157273的siRNA组合物在制备治疗非酒精性脂肪性肝炎和肝脏纤维化的药物中的应用是由王子霆;刘琳娜;刘彧;谭雅;王卫中;张晓松设计研发完成,并于2025-08-22向国家知识产权局提交的专利申请。
本靶向LOC157273的siRNA组合物在制备治疗非酒精性脂肪性肝炎和肝脏纤维化的药物中的应用在说明书摘要公布了:本发明提供了靶向LOC157273的siRNA组合物在制备治疗非酒精性脂肪性肝炎和肝脏纤维化的药物中的应用,属于生物医药技术领域。本发明siRNA通过特异性沉默纤维化关键驱动基因LOC157273,直接纠正PPP1R3B异常表达引发的肝脏脂肪合成亢进、胰岛素抵抗及炎症激活,从根源阻断肝星状细胞活化及细胞外基质过度沉积,实现对纤维化进程的精准逆转和对NASH发生的阻断;通过肝靶向修饰优化siRNA递送系统,提高肝脏富集效率,减少全身分布引发的脱靶效应,靶向性强,直接作用于纤维化和NASH上游调控基因;同时沉默多个协同致病基因位点,增强治疗效果,为肝纤维化和NASH提供高效、安全的新型干预方案。
本发明授权靶向LOC157273的siRNA组合物在制备治疗非酒精性脂肪性肝炎和肝脏纤维化的药物中的应用在权利要求书中公布了:1.siRNA组合物或化学修饰方法修饰后的siRNA组合物在制备治疗肝脏疾病的药物中的应用,其特征在于,所述肝脏疾病为非酒精性脂肪性肝炎; 所述siRNA组合物包括siRNA12、siRNA2+siRNA4、siRNA2+siRNA3+siRNA4或siRNA2+siRNA3+siRNA4+siRNA8; 所述siRNA2为如SEQIDNo.72所示的正义链和如SEQIDNo.73所示的反义链, 所述siRNA3为如SEQIDNo.74所示的正义链和如SEQIDNo.75所示的反义链, 所述siRNA4为如SEQIDNo.76所示的正义链和如SEQIDNo.77所示的反义链, 所述siRNA8为如SEQIDNo.84所示的正义链和如SEQIDNo.85所示的反义链, 所述siRNA12为如SEQIDNo.92所示的正义链和如SEQIDNo.93所示的反义链; 所述化学修饰方法为,按照5’末端到3’末端的方向: 所述正义链的第2、14位的核苷酸使用2’-氟代修饰、4’-硫代修饰和2’-氟代阿拉伯糖核酸中的一种或两种修饰,所述反义链使用2’-甲氧基乙氧基修饰; 或 所述正义链使用2’-甲氧基乙氧基修饰,所述反义链的第2、14位的核苷酸使用2’-氟代修饰、4’-硫代修饰和2’-氟代阿拉伯糖核酸中的一种或两种修饰。
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