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龙图腾网获悉德克萨斯大学系统董事会申请的专利用于作为纳米粒递送tRNA的组合物及其使用方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN115919769B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-28发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202210856722.1，技术领域涉及：A61K9/51；该发明授权用于作为纳米粒递送tRNA的组合物及其使用方法是由菲利普·J·托马斯;丹尼尔·J·西格瓦尔特;亚瑟·E·约翰逊;迈克尔·J·托雷斯;贾森·B·米勒设计研发完成，并于2017-05-16向国家知识产权局提交的专利申请。

本用于作为纳米粒递送tRNA的组合物及其使用方法在说明书摘要公布了：用于作为纳米粒递送tRNA的组合物及其使用方法。本公开内容一般地涉及遗传性疾病和病症以及药物制剂的领域。在一些方面，本公开内容提供了包含tRNA和氨基脂质递送化合物的纳米粒组合物。所述氨基脂质递送化合物可以是树枝状聚合物、树突状物或树枝状脂质、聚合物例如聚酰胺或聚酯、或者具有一个或更多个疏水性组分的脂质。在一些实施方案中，可将这些组合物施用于患者以治疗遗传性疾病或病症，例如囊性纤维化、迪谢内肌营养不良或癌症。

本发明授权用于作为纳米粒递送tRNA的组合物及其使用方法在权利要求书中公布了：1.组合物，其包含： a.转移核糖核酸tRNA；以及 b.氨基脂质递送化合物； 其中所述氨基脂质递送化合物形成纳米粒，其中所述氨基脂质递送化合物是具有式A-I的化合物或其可药用盐： 核心-重复单元n-封端基团A-I 其中通过从所述核心中去除一个或更多个氢原子并且用一个或更多个重复单元替代所述氢原子来使所述核心与所述一个或更多个重复单元连接，并且其中： 所述核心具有下式： 其中，在式A-II中： X1是氨基、C≤12烷基氨基、C≤12二烷基氨基、C≤12杂环烷基、C≤12杂芳基、或这些基团中任一种的经取代形式； R1是氨基、羟基、巯基，或者C≤12烷基氨基、C≤12二烷基氨基或这些基团中任一种的经取代形式；并且 a是1、2、3、4、5或6；或者 所述核心具有下式： 其中，在式A-III中： X2是NR5y； R5是氢、C≤18烷基或经取代的C≤18烷基；并且 y是0、1或2，前提是y和z之和是3； R2是氨基、羟基、巯基，C≤12烷基氨基、C≤12二烷基氨基或这些基团中任一种的经取代形式； b是1、2、3、4、5或6；并且 z是1、2或3；前提是z和y之和是3；或者 所述核心具有下式： 其中，在式A-IV中： X3是-NR6-、-O-，C≤8烷氨二基、C≤8烷氧二基、C≤8芳二基、C≤8杂芳二基、C≤8杂环烷二基或这些基团中任一种的经取代形式，其中R6是氢、C≤8烷基或经取代的C≤8烷基； R3和R4各自独立地是氨基、羟基、巯基，C≤12烷基氨基、C≤12二烷基氨基或这些基团中任一种的经取代形式； 所述核心是C≤18烷基胺、C≤36二烷基胺、C≤12杂环烷烃或这些基团中任一种的经取代形式； 其中所述一种或更多种重复单元包含可降解二酰基和任选的接头； 其中 所述可降解二酰基具有下式： 其中，在式A-VII中： A1和A2各自独立地是-O-、-S-或-NRa-，其中： Ra是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基； Y3是C≤12烷二基、C≤12烯二基、C≤12芳二基或这些基团中任一种的经取代形式；或者下式的基团： 其中： X3和X4是C≤12烷二基、C≤12烯二基、C≤12芳二基或这些基团中任一种的经取代形式； Y5是共价键、C≤12烷二基、C≤12烯二基、C≤12芳二基或这些基团中任一种的经取代形式；并且 R9是C≤8烷基或经取代的C≤8烷基； 所述接头基团具有下式： 其中，在式A-VI中： Y1是C≤12烷二基、C≤12烯二基、C≤12芳二基或这些基团中任一种的经取代形式；并且 其中当所述一种或更多种重复单元包含所述接头基团时，则所述接头基团在所述接头基团的氮原子和硫原子二者上与所述可降解二酰基连接，其中所述一个或更多个重复单元中的第一个基团是可降解二酰基，其中对于每个接头基团，下一个基团包含与所述接头基团的所述氮原子连接的两个可降解二酰基；并且其中n是所述重复单元中存在的接头基团的数目；并且 所述封端基团具有下式： 其中，在式A-VIII中： Y4是C≤18烷二基、C≤18烯二基或这两种基团中任一种的经取代形式； R10是氢、羧基、羟基， C≤12芳基、C≤12烷基氨基、C≤12二烷基氨基、C≤12N-杂环烷基、-CONR11-C≤6烷二基-C≤12杂环烷基、-CO-C≤12烷基氨基、-CO-C≤12二烷基氨基或-CO-C≤12N-杂环烷基，其中： R11是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基； 其中重复单元的链中最后的可降解二酰基与封端基团连接；并且 n是0、1、2、3、4、5或6；或者 其中所述氨基脂质递送化合物是具有结构式B-I的化合物或其可药用盐： 其中，在式B-I中： X1是-SO2O-、-OPOOReO-、-CHRfzCOO-或-NRgRhRi+；其中： Re、Rg、Rh和Ri各自独立地是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基； Rf是氢、氨基、羟基，C≤12烷基、C≤12芳基、C≤12芳烷基、C≤12杂芳基、C≤12酰基、C≤12烷氧基、C≤12酰氧基、C≤12酰氨基、C≤12烷氧基、C≤12烷氧基或后十种基团中任一种的经取代形式；并且 z是1、2、3或4； Y1是C≤12烷二基、C≤12烯二基、C≤12芳二基、C≤12杂芳二基、C≤12杂环烷二基、-C≤8烷二基-C≤12杂环烷二基、-C≤8烷二基-C≤12杂环烷二基-C≤8烷二基、-C≤8烷二基-C≤12杂芳二基、-C≤8烷二基-C≤12杂芳二基-C≤8烷二基或这些基团中任一种的经取代形式； Z1是-N+R3R4-或-OPOO-O-； A是-NRa-、-S-或-O-；其中： Ra是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基，或者作为替代地，Ra和R3或R4之一与所连接的原子合在一起以形成C≤8烷二基、C≤8烯二基、C≤8烷氧二基、C≤8烷氨二基或这些基团中任一种的经取代形式； R1是下式的基团： 其中： R5、R6和R2各自独立地是氢、C≤8烷基、-C≤6烷二基-NH2、-C≤6烷二基-C≤8烷基氨基、-C≤6烷二基-C≤12二烷基氨基、-C≤6烷二基-NR’R”或这些基团中任一种的经取代形式，或-Z3A”R8；其中： R’和R”各自独立地是氢、C≤8烷基、经取代的C≤8烷基或-Z2A’R7；其中： Z2是C≤6烷二基、经取代的C≤6烷二基或下式的基团： 其中： Z5和Z6各自独立地是C≤6烷二基或经取代的C≤6烷二基； X2和X3各自独立地是-O-、-S-或-NRm-；其中： Rm是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 a是0、1、2、3、4、5或6； A’是-CHR-、-COO-或-CONR-；其中： 是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 是氢、卤素、羟基、C≤24酰氧基或经取代的C≤24酰氧基； 是C6-24烷基、经取代的C6-24烷基、C6-24烯基、或经取代的C6-24烯基； 是C≤6烷二基、经取代的C≤6烷二基或下式的基团： 其中： 和Z各自独立地是C≤6烷二基或经取代的C≤6烷二基； 和X各自独立地是-O-、-S-或-NR-；其中： 是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 b是0、1、2、3、4、5或6； A”是-CHR-、-S-、-COO-或-CONR-；其中： 是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 是氢、卤素、羟基、C≤24酰氧基或经取代的C≤24酰氧基；并且 是C6-24烷基、经取代的C6-24烷基、C6-24烯基、或经取代的C6-24烯基； q是1、2或3；并且 r是1、2、3或4；或 作为替代地，R是下式的基团： ， 其中： Y2是C≤12芳二基、C≤12杂环烷二基、C≤12杂芳二基、C≤12烷氧二基或这些基团中任一种的经取代形式； R9、R10和R11各自独立地是氢、C≤8烷基、经取代的C≤8烷基或-Z4A”’R12；其中： Z4是C≤6烷二基、经取代的C≤6烷二基或下式的基团： ， 其中： Z9和Z10各自独立地是C≤6烷二基或经取代的C≤6烷二基； X6和X7各自独立地是-O-、-S-或-NRo-；其中： Ro是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 c是0、1、2、3、4、5或6； A”’是-CHRk-、-S-、-COO-或-CONRl-；其中： Rl是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 Rk是氢、卤素、羟基、C≤24酰氧基或经取代的C≤24酰氧基；并且 R12是C6-24烷基、经取代的C6-24烷基、C6-24烯基、经取代的C6-24烯基；并且 x和y各自独立地是选自0、1、2、3或4的整数； R3和R4各自独立地是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基，或者作为替代地，R3或R4和Ra与所连接的原子合在一起以形成C≤8烷二基、C≤8烯二基、C≤8烷氧二基、C≤8烷氨二基或这些基团中任一种的经取代形式；并且 m和p各自独立地是选自0、1、2、3、4、5或6的整数； 前提是如果X1带正电荷的话，则Z1带负电荷，并且如果X1带负电荷的话，则Z1带正电荷；或者 其中所述氨基脂质递送化合物是具有结构式C–III的化合物或其可药用盐： 其中，在式C-III中： R1、R2和R3各自独立地是氢、C≤6烷基、经取代的C≤6烷基或下式的基团： ， 其中： R7和R8各自独立地是氢、C≤6烷基、经取代的C≤6烷基或下式的基团： ， 其中： R9是氢、卤素、或羟基，或者C≤24烷氧基、C≤24酰氧基或这两种基团中任一种的经取代形式；并且 R10是C≤24烷基、C≤24烯基或这两种基团中任一种的经取代形式； q是1、2或3；并且 r是0、1、2、3或4； R4、R5和R6各自独立地是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基；并且 m和n各自独立地是1、2、3、4或5；或 其中所述氨基脂质递送化合物是具有结构式D-IV的化合物或其可药用盐： 其中，在式D-IV中： X1是C≤18烷基或经取代的C≤18烷基； X2是氢、C≤18烷基或经取代的C≤18烷基； R1是-A-Z； 其中： A是C≤18烷二基或经取代的C≤18烷二基； Z是-NR3R4； 其中： R3和R4各自独立地选自氢、C≤18烷基、经取代的C≤18烷基；或者作为替代地，R3和R4与所连接的原子合在一起以形成C≤18烷二基或经取代的C≤18烷二基； R2是C≤24烷基、C≤24烯基、经取代的C≤24烷基或经取代的C≤24烯基； x和y各自独立地是0、1、2、3、4或5； m和n各自独立地是0至250的整数，前提是m和n中的至少一个大于1；并且 由m和n限定的重复单元在整个聚合物中随机分布； 或者 其中氨基脂质递送化合物是具有结构式E-III的化合物或其可药用盐： 其中，在式E-III： R1、R2和R3各自独立地是氢、C≤8烷基或经取代的C≤8烷基； R4是氢、卤素、羟基、C≤8烷基或经取代的C≤8烷基； R5是C≤24烷基、C≤24烯基或这两种基团中任一种的经取代形式； R6是Y1-R7； 其中： Y1是C≤8烷二基、经取代的C≤8烷二基、-CH2rCO-或-CH2rCONRaCH2s-； 其中： r和s各自独立地是1、2或3；并且 Ra是氢、C≤6烷基或经取代的C≤6烷基； R7是氨基或者C≤12杂芳基、C≤12杂环烷基、C≤12烷基氨基、C≤12二烷基氨基、C≤12芳基烷基氨基或这些基团中任一种的经取代形式； a、b、m、d、e和n各自独立地是1、2、3或4； c和f各自独立地是1至10；并且 x和y各自独立地是0至250的整数；前提是x和y中的至少一个大于1； 其中当这些术语中的任何一个与“经取代的”修饰语一起使用时，一个或更多个氢原子已独立地被以下替代：-OH、-F、-Cl、-Br、-I、-NH2、-NO2、-CO2H、-CO2CH3、-CN、-SH、-OCH3、-OCH2CH3、-COCH3、-NHCH3、-NHCH2CH3、-NCH32、-CONH2、-CONHCH3、-CONCH32、-OCOCH3、-NHCOCH3、-SO2OH或-SO2NH2。

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