买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！

龙图腾网恭喜比姆医疗股份有限公司申请的专利使用可编程碱基编辑器系统编辑单核苷酸多态性的方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN114206395B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-03-28发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080052684.3，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权使用可编程碱基编辑器系统编辑单核苷酸多态性的方法是由J·M·格尔克;N·彼得罗相设计研发完成，并于2020-05-20向国家知识产权局提交的专利申请。

本使用可编程碱基编辑器系统编辑单核苷酸多态性的方法在说明书摘要公布了：本公开描述用于改变与Rett综合征RETT相关的突变的组合物和方法。本文提供使用与向导多核苷酸协同作用的碱基编辑器例如，ABE8的组合物和方法，所述碱基编辑器包含多核苷酸可编程核苷酸结合结构域和核碱基编辑结构域。本文还提供用于编辑靶标核苷酸序列的核碱基的碱基编辑器系统。

本发明授权使用可编程碱基编辑器系统编辑单核苷酸多态性的方法在权利要求书中公布了：1.一种i腺苷碱基编辑器或编码所述腺苷碱基编辑器的多核苷酸和ii向导多核苷酸或编码所述向导多核苷酸的多核苷酸用于制备治疗Rett综合征的药物的用途，其中：a所述腺苷碱基编辑器包含可编程DNA结合结构域和腺苷脱氨酶结构域，其中，所述腺苷脱氨酶结构域由具有改变组合的以下氨基酸序列或其仅缺少N端甲硫氨酸的片段所组成：MSEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTD，其中，所述仅缺少N端甲硫氨酸的片段由以下氨基酸序列所组成：SEVEFSHEYWMRHALTLAKRARDEREVPVGAVLVLNNRVIGEGWNRAIGLHDPTAHAEIMALRQGGLVMQNYRLIDATLYVTFEPCVMCAGAMIHSRIGRVVFGVRNAKTGAAGSLMDVLHYPGMNHRVEITEGILADECAALLCYFFRMPRQVFNAQKKAQSSTD；并且b所述向导多核苷酸引导所述腺苷碱基编辑器以在包含与Rett综合征相关的单核苷酸多态性的甲基CpG结合蛋白2MECP2基因内产生A到G核碱基改变；其中，所述A到G核碱基改变位于所述与Rett综合征相关的单核苷酸多态性处，所述单核苷酸多态性在由所述MECP2基因编码的MECP2多肽中导致R106W氨基酸突变，并且其中：i所述改变组合选自由以下所组成的组：Y147R+Q154S；V82S+Q154S；V82S+Y147R；V82S+Q154R；V82S+Y123H；I76Y+V82S；V82S+Y123H+Y147T；V82S+Y123H+Y147R；V82S+Y123H+Q154R；V82S+Y123H+Y147R+Q154R；和I76Y+V82S+Y123H+Y147R+Q154R；并且所述向导多核苷酸的间隔序列由5′-gCCAUGUCCAGCCUUCAGGCA-3′的序列所组成；或ii所述改变组合选自由以下所组成的组：V82S+Q154S；V82S+Y147R；V82S+Y123H；V82S+Y123H+Y147T；V82S+Y123H+Y147R；V82S+Y123H+Q154R；V82S+Y123H+Y147R+Q154R；和I76Y+V82S+Y123H+Y147R+Q154R；并且所述向导多核苷酸的间隔序列由5′-gUCCAUGUCCAGCCUUCAGGC-3′的序列所组成；或iii所述改变组合选自由以下所组成的组：V82S+Q154S；V82S+Y123H；V82S+Y123H+Y147T；V82S+Y123H+Q154R；V82S+Y123H+Y147R+Q154R；和I76Y+V82S+Y123H+Y147R+Q154R；并且所述向导多核苷酸的间隔序列由5′-gAGCUUCCAUGUCCAGCCUUC-3′的序列所组成。

如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人比姆医疗股份有限公司，其通讯地址为：美国马萨诸塞州；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。