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恭喜北京尧景基因技术有限公司林长青获国家专利权

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龙图腾网恭喜北京尧景基因技术有限公司申请的专利抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN119391706B

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-25发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202411976821.9,技术领域涉及:C12N15/113;该发明授权抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用是由林长青;钟辉;高琦;张旭辉;魏薇;卫贺;杨慧;侯佳丽设计研发完成,并于2024-12-31向国家知识产权局提交的专利申请。

抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用在说明书摘要公布了:本发明提供一种抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用,所述siRNA包含正义链和反义链,所述正义链包含核苷酸序列I,所述反义链包含核苷酸序列II;所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II中的每一个核苷酸均为修饰或未修饰的核苷酸。本发明提供的siRNA及其缀合物和药物组合物对MSTN基因抑制能力强,能够显著降低MSTNmRNA的表达量,并且药物毒性低。

本发明授权抑制MSTN基因表达的siRNA及其缀合物和应用在权利要求书中公布了:1.一种抑制MSTN基因表达的siRNA缀合物,含有siRNA以及缀合连接至该siRNA的缀合基团,所述siRNA为具有M2’、M3’、M4’和M5’修饰模式的SEQIDNO:97和SEQID:205、SEQIDNO:98和SEQIDNO:206的组合;具有M2、M3、M4和M5修饰模式的SEQIDNO:96和SEQID:204、SEQIDNO:106和SEQIDNO:214或SEQIDNO:107和SEQIDNO:215的组合;其中siRNA与缀合物基团的缀合位点在siRNA正义链的3'端,所述缀合基团结构如下所示: 式I;所述缀合物中正义链和反义链具有如下组合的修饰模式:M-2:正义链:5'-XmsXmsXmXmXmXmXfXmXfXmXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXmXmXmXmXmXmXmXmXfXmXfXmXmXmXmXmsXmsXm-3';或M-2’正义链:5'-XmsXmsXmXmXfXmXfXmXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXmXmXmXmXmXmXmXmXfXmXfXmXmXmsXmsXm-3';或M3:正义链:5'-XmsXmsXmXmXmXmXfXmXfXdXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXfXmXmXfXmXmXmXmXfXmXfXmXmXmXmXmsXmsXm-3';或M3’正义链:5'-XmsXmsXmXmXfXmXfXdXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXfXmXmXfXmXmXmXmXfXmXfXmXmXmsXmsXm-3';或M4:正义链:5'-XmsXmsXmXmXmXmXfXmXfXdXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXfXmXfXmXmXmXmXmXfXmXfXmXmXmXmXmsXmsXm-3';或M4’正义链:5'-XmsXmsXmXmXfXmXfXdXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXfXmXfXmXmXmXmXmXfXmXfXmXmXmsXmsXm-3';或M5:正义链:5'-XmsXmsXmXmXmXmXfXmXfXdXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXfXmXfXfXmXmXfXmXfXmXfXmXmXmXmXmsXmsXm-3';或M5’正义链:5'-XmsXmsXmXmXfXmXfXdXfXmXmXmXmXmXmXmXmXmXm-Cholesteryl-3'反义链:5'-VPXmsXfsXmXmXmXfXmXfXfXmXmXfXmXfXmXfXmXmXmsXmsXm-3';其中,Xm表示2'-甲氧基修饰的任意核苷酸,Xf表示2'-氟代修饰的任意核苷酸,Xd表示2'-脱氧的任意核苷酸,小写字母s表示与该字母s左右相邻的两个核苷酸之间为硫代磷酸酯亚基连接,VP表示该字母组合VP右侧相邻的一个核苷酸为乙烯基膦酸酯(5'-E-vinylphosphonate,E-VP)修饰的核苷酸;Cholesteryl代表式I所示结构。

如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术,可联系本专利的申请人或专利权人北京尧景基因技术有限公司,其通讯地址为:102609 北京市大兴区中关村科技园区大兴生物医药产业基地永旺西路26号院10号楼4层410室;或者联系龙图腾网官方客服,联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。

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