华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫获国家专利权
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龙图腾网获悉华中科技大学同济医学院附属协和医院申请的专利一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN118557756B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-29发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202410654767.X，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法是由胡豫;唐亮;陶嬿伊;卢惠设计研发完成，并于2024-05-24向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法在说明书摘要公布了：本发明公开了一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法，属于基因治疗技术领域。本发明首次探索了基于AAV载体介导的hSERPINC1基因递送在治疗遗传性AT缺乏症中的长效性和安全性，证明了其对恢复AT缺乏症小鼠血浆中AT抗原水平和活性，再平衡体内凝血和抗凝系统，及降低小鼠的血栓形成倾向的疗效。通过AAV基因疗法有望彻底治愈AT缺乏症，这一发现为AAV疗法用于治疗AT缺乏症的临床转化提供了临床前基础，为遗传性抗凝血酶缺乏等易栓症患者的长久根治提供了新的治疗方向。
本发明授权一种基于AAV的遗传性抗凝血酶缺乏的基因疗法在权利要求书中公布了：1.一种重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒包含AAV8血清型衣壳、AAV2型基因骨架以及编码SRPINC1的载体基因组；其中所述载体基因组按5’至3’方向由TBG启动子、SEQIDNO.1所示的SERPINC1基因、SV40PolyA依次连接组成。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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