恭喜阿尔特拉吉尼克斯制药公司克里斯蒂娜·利文斯顿获国家专利权
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龙图腾网恭喜阿尔特拉吉尼克斯制药公司申请的专利治疗威尔逊病的基因疗法构建体获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113518628B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-29发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202080007863.5,技术领域涉及:A61K48/00;该发明授权治疗威尔逊病的基因疗法构建体是由克里斯蒂娜·利文斯顿;塞缪尔·沃兹沃思设计研发完成,并于2020-01-03向国家知识产权局提交的专利申请。
本治疗威尔逊病的基因疗法构建体在说明书摘要公布了:本申请涉及编码截短的但功能正常的ATP7B的腺相关病毒载体,其用于在治疗威尔逊病WD的基因疗法中使用。本文描述的截短的ATP7B与野生型ATP7B相比具有几个优点,比如更高的功效和改善的生产产量。
本发明授权治疗威尔逊病的基因疗法构建体在权利要求书中公布了:1.一种重组核酸构建体,其包含:a5’-末端反向重复ITR序列;b启动子序列;c编码SEQIDNO:8中示出的氨基酸序列的截短的人铜转运ATP酶2ATP7B的核酸序列,该截短的人铜转运ATP酶2中缺失金属结合结构域MBD1-3,但在MBD3和MBD4之间存在包含两个丝氨酸残基S340和S341的富含丝氨酸的环;以及d3’-ITR序列。
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