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申请/专利权人:阿尔尼拉姆医药品有限公司;西奈山伊坎医学院
摘要:本发明涉及靶向ALAS1基因的双链核糖核酸dsRNA组合物,和使用这类dsRNA组合物来改变例如,抑制ALAS1的表达的方法。
主权项:1.一种用于抑制ALAS1的表达的双链核糖核酸dsRNA,其中所述dsRNA包括有义链和反义链,该反义链包括与ALAS1RNA转录物互补的区域,该反义链由usAfsAfGfaUfgAfgAfcAfcUfcUfuUfcUfgsgsuSEQIDNO:4161的至少20个连续核苷酸组成,其中c、a、g、u=2’-OMe核糖核苷;Af、Cf、Gf、Uf=2’F核糖核苷;s=硫代磷酸酯。
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权利要求:
百度查询: 阿尔尼拉姆医药品有限公司 西奈山伊坎医学院 用于抑制ALAS1基因表达的组合物与方法
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