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通过靶向DUX4基因来治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的方法 

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申请/专利权人:摩大力斯医疗株式会社

摘要:一种多核苷酸,其包含以下碱基序列:a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列,以及b编码向导RNA的碱基序列,所述向导RNA靶向人DUX4基因的表达调控区中SEQIDNO:2、3、4、20、51、68、144、148、152、162、164或167所示的连续区域,所述多核苷酸预计能够用于治疗或预防面肩肱型肌营养不良症FSHD。

主权项:1.一种多核苷酸,其包含以下碱基序列:a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列,以及b编码向导RNA的碱基序列,所述向导RNA靶向人DUX4基因的表达调控区中SEQIDNO:2、3、4、20、51、68、144、148、152、162、164或167所示的连续区域。

全文数据:

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百度查询: 摩大力斯医疗株式会社 通过靶向DUX4基因来治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的方法

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