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申请/专利权人：阿普塔生物治疗公司
摘要：本发明公开了一种寡核苷酸‑修饰的核酸，其包含至少一种1‑β‑D‑呋喃糖基胞嘧啶胞嘧啶作为具有治疗功效的修饰的核酸和鸟苷。更具体地，合成了包含至少一种具有治疗效果并且富含鸟苷G的修饰的核酸N的新型寡核苷酸‑修饰的核酸，并且该新型寡核苷酸‑修饰的核酸对确定了血癌细胞和耐药性血癌细胞具有优异的凋亡活性这一事实。基于此，提供了一种预防、改善或治疗血癌的组合物，其包含新型寡核苷酸‑修饰的核酸和新型寡核苷酸‑修饰的核酸或其药学上可接受的盐作为活性成分。
主权项：1.用于形成G-四链体结构的寡核苷酸-修饰的核酸，其中所述寡核苷酸-修饰的核酸由以下式表示：GaTbNc，其中G是鸟苷或鸟苷衍生物；T是胸腺嘧啶或胸腺嘧啶衍生物；N是作为修饰的核酸的1-β-D-呋喃型阿拉伯糖基胞嘧啶；G和T形成四螺旋结构结构，其中四个鸟苷在一个平面上定位以形成Hoogsteen型氢键；N定位以当被核酸酶降解时直接抑制白血病细胞的细胞生长；所述寡核苷酸-修饰的核酸包含‘GGTGGT’的重复序列；且a是选自12～13的整数，b是选自6～7的整数，且c是选自1～2的整数，条件是a，b和c的总和是选自20～22的整数。
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