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申请/专利权人：上海交通大学医学院附属第九人民医院
摘要：本申请涉及基因编辑领域，具体涉及基因编辑激活Atoh1转录促进前庭毛细胞再生及修复前庭功能。本申请提供一种基因编辑系统，所述基因编辑系统包括：DNA编辑元件及其编码基因，CRISPR核酸酶及其编码基因，基因调控元件及其编码基因，和载体，所述DNA编辑元件靶向于Atoh1，所述基因调控元件用于激活Atoh1。本申请通过前庭电生理检测和前庭功能行为学检测，确认利用CRISPR系统上调Atoh1可以在体内成功实现毛细胞损伤造成的前庭功能障碍治疗。
主权项：1.一种基因编辑系统，其特征在于，所述基因编辑系统包括：DNA编辑元件及其编码基因，CRISPR核酸酶及其编码基因，基因调控元件及其编码基因，和载体，所述DNA编辑元件靶向于Atoh1，所述基因调控元件用于激活Atoh1；所述DNA编辑元件编码基因选自SEQIDNO：1，所述CRISPR核酸酶选自dCas9，所述载体选自AAV8；所述dCas9包括N端的dCas9N和C端的dCas9C，所述dCas9N和dCas9C位于不同载体上；所述dCas9N和DNA编辑元件编码基因位于同一载体上。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海交通大学医学院附属第九人民医院 基因编辑激活Atoh1转录促进前庭毛细胞再生及修复前庭功能
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