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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明涉及靶向己酮糖激酶KHK基因的RNAi试剂例如，双链RNAi试剂和使用这类RNAi试剂来抑制KHK表达的方法、以及治疗患有一种KHK相关病症的受试者的方法，该病症是例如肝病例如，脂肪肝、脂肪性肝炎、血脂异常例如，高血脂症、高LDL胆固醇、低HDL胆固醇、高甘油三酯血症、餐后高甘油三酯血症、血糖控制病症例如，胰岛素抵抗、糖尿病、心血管疾病例如，高血压、内皮细胞功能障碍、肾病例如，急性肾病症、肾小管功能障碍、近端小管的促炎性变化、代谢综合征、脂肪细胞功能障碍、内脏脂肪沉积、肥胖症、高尿酸血症、痛风、进食障碍、以及过度糖渴求。
主权项：1.一种用于抑制己酮糖激酶KHK的表达的双链RNAi试剂，其中所述双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链，其中所述有义链包含SEQIDNO:158的5'-GGCUACGGAGACGUGGUGUUU-3'或SEQIDNO:159的5'-GCUACGGAGACGUGGUGUUUA-3'的核苷酸序列的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含SEQIDNO:208的5'-AAACACCACGUCUCCGUAGCCAA-3'或SEQIDNO:209的5'-UAAACACCACGUCUCCGUAGCCA-3'的核苷酸序列的至少15个连续核苷酸，其中所有核苷酸均包含核苷酸修饰，并且至少一条链被共轭到配体。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 己酮糖激酶（KHK）iRNA组合物及其使用方法
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