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申请/专利权人：劲帆生物医药科技(武汉)有限公司
摘要：本发明公开了一种用于生产重组细小病毒的组合物及应用。所述组合物包括：用于翻译产生细小病毒Rep蛋白的第一表达盒；用于翻译产生细小病毒Cap蛋白的第二表达盒；以及，转基因序列和转基因序列两端的AAV反向末端重复序列；所述第一表达盒包括用于翻译产生细小病毒Rep蛋白的重叠开放阅读框，以及在感染早期至晚期持续驱动所述Rep蛋白的表达的第一启动子。本发明通过在第一表达盒中设置不同转录起始时间的启动子来控制Rep蛋白的表达时间和强度，从而提高昆虫细胞中rAAV载体生产的效率以及生产的rAAV的质量。
主权项：1.一种用于生产重组细小病毒的组合物，其特征在于，包括：用于翻译产生细小病毒Rep蛋白的第一表达盒；用于翻译产生细小病毒Cap蛋白的第二表达盒；以及，转基因序列和转基因序列两端的AAV反向末端重复序列；所述第一表达盒包括用于翻译产生细小病毒Rep蛋白的重叠开放阅读框，以及在感染早期至晚期持续驱动所述Rep蛋白的表达的第一启动子；所述第一启动子是deltaIE1或39K，与p10串联而成的融合启动子；所述第二表达盒包括用于翻译产生细小病毒Cap蛋白的重叠开放阅读框；以及在感染晚期驱动，或者在感染早期至晚期持续驱动所述Cap蛋白的表达的第二启动子；当所述第二启动子在感染早期至晚期持续驱动所述Cap蛋白的表达时，所述第二启动子是由立即早期启动子、早期启动子或晚期启动子，与极晚期启动子串联而成的融合启动子。
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权利要求：
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