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申请/专利权人：摩大力斯医疗株式会社
摘要：预期可用于治疗或预防杜氏肌营养不良或贝克肌营养不良的多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白和转录激活子的融合蛋白的碱基序列，和b编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人肌营养相关蛋白基因的表达调节区中SEQIDNO:104、105、135、141、153、167或172所示区域中长度为18至24个核苷酸的连续区域。
主权项：1.一种多核苷酸，所述多核苷酸包含以下碱基序列：a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白和转录激活子的融合蛋白的碱基序列，和b编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA包含crRNA，其中编码crRNA的碱基序列如SEQIDNO:45、46、58、59、60、135、141、153、155、156、157、159、167或172所示，其中所述向导RNA靶向人肌营养相关蛋白基因的表达调节区，其中所述核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白是来源于金黄色葡萄球菌Staphylococcusaureus的dCas9，并且其中所述转录激活子是VPR、miniVR或microVR。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 摩大力斯医疗株式会社 通过靶向肌营养相关蛋白基因来治疗肌营养不良的方法
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