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申请/专利权人：基因泰克公司;康维洛治疗公司

摘要：本文所述的主题涉及式I的髓磷脂促进化合物及其药用盐、制备所述化合物的方法、包含所述化合物的药物组合物，以及施用所述化合物以用于治疗髓磷脂相关疾患的方法。

主权项：1.一种式I化合物： 或其药用盐，其中，j1、j2、m1和m2各自独立地为1或2，其中j1和j2的和以及m1和m2的和均不超过4，并且j1、j2、m1和m2的总和不超过6；R1a、R1b、R2a和R2b各自独立地选自由以下项组成的组：氢、卤素、C1-C6烷基、卤代-C1-C6烷基、卤代-C1-C6烷氧基和C1-C6烷氧基；X为O或CR10R20，其中R10和R20各自独立地选自由以下项组成的组：氢、卤素、C1-C6烷基、卤代-C1-C6烷基、卤代-C1-C6烷氧基和C1-C6烷氧基；或者，R1a和R1b、R2a和R2b或者R10和R20与它们所连接的原子一起形成C3-C5环烷基，其任选地经卤素、羟基、卤代-C1-C6烷氧基、C1-C6烷氧基、-SO2C1-C6烷基、-CN或-NRR'取代；环A为苯基或包含一个、两个或三个独立地选自由O、N和S组成的组的杂原子的5元至6元杂芳基；每个Ry独立地为卤素、C1-C6烷基、卤代-C1-C6烷基、羟基、C1-C6烷氧基、卤代-C1-C6烷氧基、C3-C7环烷基、C3-C7卤代环烷基、-SO2C1-C6烷基、-CN或-NRR'；n为0、1、2、3或4；Rx为卤素、羟基、C1-C10烷基、卤代-C1-C6烷基、C1-C6烷氧基、卤代-C1-C6烷氧基、5元至7元杂环基、C3-C7环烷基、C6-C10芳基、5元至6元杂芳基、-SO2C1-C6烷基、-CN或-NRR'，其中所述杂环基、环烷基、芳基或杂芳基任选地经一个或多个独立地选自由以下项组成的组的取代基取代：卤素、C1-C6烷基、羟基、C1-C6烷氧基、卤代-C1-C6烷氧基、卤代-C1-C6烷基、-SO2C1-C6烷基、-CN和-NR”R”'；并且R、R'、R”和R”'各自独立地为氢、C1-C6烷基或卤代-C1-C6烷基。

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