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申请/专利权人：武汉泽智生物医药有限公司
摘要：本发明公开了一组沉默小眼畸形转录因子靶基因mRNA表达的小干扰RNA分子。本发明提供的siRNA的反义链由19‑29个核苷酸组成，正义链由15‑21个核苷酸组成；正义链与反义链之间有15‑19个核苷酸互补组成双链结构。本发明提供的siRNA中的所有核苷酸或部分核苷酸等2’‑核糖上可以进行修饰，防止核苷酶降解。本发明提供的siRNA分子或同源性大于60%的分子结构，可单独或联合使用，对靶基因MITFmRNA表达的沉默效率达到40%以上，可治疗MITF突变或过表达引起的疾病或皮肤色素沉着。
主权项：1.一种沉默小眼畸形转录因子mRNA表达的siRNA序列，siRNA序列为正义链和反义链组成双链结构分子的核苷酸序列，其特征在于：所述的正义链与反义链之间有15-19个核苷酸序列为互补的双链结构；正义链长度短于反义链长度；所述的siRNA序列的靶序列、正义链和反义链如下：siMITF-5X：靶序列：CCTAGAATCAAGTTAT,正义链：5'-CCUAGAAUCAAGUUAU-3'，反义链：5'-AUUAUAACUUGAUUCUAGGCUdTdT-3'。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 武汉泽智生物医药有限公司 沉默小眼畸形转录因子mRNA表达的siRNA分子
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