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申请/专利权人：上海拓界生物医药科技有限公司
摘要：涉及一种dsRNA、其制备方法及应用，还涉及包含dsRNA的药物组合物、细胞或试剂盒。所述dsRNA可以干扰HSD17B13基因的表达，预防和或治疗相关疾病。
主权项：一种双链核糖核酸dsRNA，其中，所述dsRNA包含siRNA和一个或多个与其缀合的配体，所述siRNA包含有义链和反义链，所述反义链在其5’区域的第2位至第8位中的至少一个核苷酸位置处包含式I所示的化学修饰、其互变异构体或其药学上可接受的盐：所述式I所示的化学修饰选自以下任一结构： B各自独立地选自反义链5’端的第2位至第8位对应位置的碱基；所述配体选自以下结构或其药学上可接受的盐： 所述siRNA为靶向第13型17β-羟基类固醇脱氢酶HSD17B13的siRNA。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海拓界生物医药科技有限公司 一种dsRNA、其制备方法及应用
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