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基因工程改造获得的分泌能力和凝血活性增强的人类八因子 

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申请/专利权人:四川至善唯新生物科技有限公司

摘要:本发明涉及一种基因工程改造获得的分泌能力和凝血活性增强的人类八因子,其在hFVIIIA1结构域中包括至少两个替代的氨基酸。在一些实施方案中,替代的氨基酸位点包括L50V和L152P。在一些实施方案中,替代的氨基酸包括D20S、G22L、I61T、D115E、F129I、G132D、Q139E和L159F中的一个或者多个。本发明还涉及编码工程化hFVIII多肽的核酸片段,含有这种核酸片段的表达载体或rAAV载体,以及使用工程化hFVIII多肽治疗A型血友病患者的方法。

主权项:1.一种未突变的hFVIII多肽,其在hFVIII的A1结构域中替代的氨基酸选自L50V、D20S、G22L、I61T、Q139E和L159F的一个或多个。

全文数据:

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