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申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人;阿米库斯治疗学公司
摘要：本文提供一种重组AAVrAAV，其包括AAV衣壳和包装在其中的载体基因组，其中所述载体基因组包括AAV5'反向末端重复序列ITR、编码任选地包括稳定化氨基酸变化的功能性hSGSH的工程化核酸序列、引导hSGSH在靶细胞中表达的调节序列和AAV3'ITR。本文还提供一种包括于配制缓冲液中的如本文所描述的rAAV的药物组合物，以及一种治疗经诊断患有MPSIIIA的人类受试者的方法。
主权项：1.一种重组腺相关病毒recombinantadeno-associatedvirus；rAAV，其包括腺相关病毒AAV衣壳和载体基因组，其中所述载体基因组包括AAV5'反向末端重复序列invertedterminalrepeat；ITR、表达盒和AAV3'ITR，其中所述表达盒包括编码功能性人类N-磺基葡糖胺磺基水解酶hSGSH的工程化核酸序列，其中所述hSGSH编码序列包括信号肽序列和成熟hSGSH编码序列，其中所述成熟hSGSH编码具有SEQIDNO:16序列的核酸序列或a与其至少85％一致的编码SEQIDNO:23的核酸序列或b与其至少99％一致的编码SEQIDNO:23的核酸序列，其中所述hSGSH编码序列可操作地连接到引导所述hSGSH在细胞中表达的调控序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 阿米库斯治疗学公司 用于治疗IIIA型粘多糖贮积病的基因疗法
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