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申请/专利权人：奥利通公司
摘要：本发明提供了靶向人ACC2前体mRNA“外显子12”的5’剪接位点的肽核酸衍生物。本发明的肽核酸衍生物在细胞中强烈诱导人ACC2mRNA的剪接变体，并且对于治疗与人ACC2蛋白相关的皮肤衰老状况或病症非常有用。
主权项：1.由式I代表的肽核酸衍生物，或者其药学上可接受的盐，其诱导人ACC2前体mRNA中外显子12的跳过：[式I] 其中，n是12至14的整数；式I化合物与人ACC2前体mRNA中的18-碱基前体mRNA序列内以“粗体”和“下划线”标示的序列具有至少12-碱基互补重叠；式I化合物与人ACC2前体mRNA完全互补；S1、S2、…、Sn-1、Sn、T1、T2、…、Tn-1和Tn是氢基；X和Y独立地代表氢基、或取代或未取代的烷氧基羰基；Z代表取代或未取代的氨基；B1、B2、…、Bn-1和Bn独立地选自包括腺嘌呤、胸腺嘧啶、鸟嘌呤、胞嘧啶和尿嘧啶的天然核碱基以及非天然核碱基；以及，B1、B2、…、Bn-1和Bn的至少4个独立地选自式II、式III或式IV代表的非天然核碱基： 其中，R1、R2、R3、R4、R5和R6是氢基；L1代表-CH22-O-CH22-、-CH2-O-CH22-、-CH2-O-CH23-、-CH2-O-CH24-或-CH2-O-CH25-；以及，L2和L3独立地选自-CH22-O-CH22-、-CH23-O-CH22-、-CH22-O-CH23-、-CH22-、-CH23-、-CH24-、-CH25-、-CH26-、-CH27-和-CH28-。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 奥利通公司 乙酰辅酶A羧化酶2反义寡核苷酸
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