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用于基因组编辑的多核苷酸、组合物和方法 

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申请/专利权人:因特利亚治疗公司

摘要:提供了用于基因编辑的组合物和方法。在一些实施方案中,提供了一种编码经RNA引导的DNA结合剂如脑膜炎奈瑟菌Cas9的多核苷酸,其可提供改进的编辑效率、降低的免疫原性或其他益处中的一者或多者。

主权项:1.一种包含开放阅读框ORF的多核苷酸,所述ORF包含:编码C末端脑膜炎奈瑟菌NmeCas9多肽的核苷酸序列,其与SEQIDNO:29、32-41、224-226、231-233、238-240、245-247、252-254、259-261、266-268、273-275、280-282、287-289、294-296、301-303或316-321中的任一者至少90%同一,其中所述NmeCas9为Nme2Cas9、Nme1Cas9或Nme3Cas9;和编码第一核定位信号NLS的核苷酸序列。

全文数据:

权利要求:

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