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MAPT RNA干扰剂 

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申请/专利权人:伊莱利利公司

摘要:本文提供了MAPTRNAi剂和包含MAPTRNAi剂的组合物。本文还提供了使用MAPTRNAi剂或包含MAPTRNAi剂的组合物来降低个体中MAPT表达和或治疗tau蛋白病的方法。

主权项:1.MAPTRNAi剂,其具有有义链和反义链,其中所述有义链和所述反义链形成双链体,其中所述有义链和所述反义链包含一对选自以下的核酸序列:a所述有义链包含与SEQIDNO:15具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:16具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;b所述有义链包含与SEQIDNO:1具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:2具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;c所述有义链包含与SEQIDNO:3具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:4具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;d所述有义链包含与SEQIDNO:5具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:6具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;e所述有义链包含与SEQIDNO:7具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:8具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;f所述有义链包含与SEQIDNO:9具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:10具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;g所述有义链包含与SEQIDNO:11具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:12具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;h所述有义链包含与SEQIDNO:13具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:14具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;i所述有义链包含与SEQIDNO:17具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:18具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;j所述有义链包含与SEQIDNO:19具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:20具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;k所述有义链包含与SEQIDNO:21具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:22具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;l所述有义链包含与SEQIDNO:23具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:24具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;m所述有义链包含与SEQIDNO:55具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:16具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;n所述有义链包含与SEQIDNO:56具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:16具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;o所述有义链包含与SEQIDNO:57具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:58具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;p所述有义链包含与SEQIDNO:59具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:58具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;q所述有义链包含与SEQIDNO:60具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:61具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;r所述有义链包含与SEQIDNO:62具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:61具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;s所述有义链包含与SEQIDNO:117具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:118具有至少95%序列同一性的第二核酸序列;和t所述有义链包含与SEQIDNO:119具有至少95%序列同一性的第一核酸序列,所述反义链包含与SEQIDNO:16具有至少95%序列同一性的第二核酸序列,其中任选地,所述有义链和所述反义链中的一个或多个核苷酸是独立地修饰的核苷酸,并且其中任选地,所述有义链和所述反义链中的一个或多个核苷酸间键是修饰的核苷酸间键。

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百度查询: 伊莱利利公司 MAPT RNA干扰剂

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