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申请/专利权人:马萨诸塞大学
摘要:在各个实施例中,本文提供了治疗脆性X相关病症例如,脆性X综合征的方法,所述方法包括向有需要的受试者施用治疗有效量的减少异常脆性X信使核糖核蛋白1FMR1基因产物例如,FMR1‑2VT的表达的药剂。在各个实施例中,本文还提供了用于减少异常FMR1基因产物的表达的组合物例如,多核苷酸,如反义寡核苷酸或药物组合物。
主权项:1.一种治疗脆性X相关病症的方法,所述方法包括向有需要的受试者施用治疗有效量的减少异常脆性X信使核糖核蛋白1FMR1基因产物的药剂,由此治疗所述受试者的所述脆性X相关病症。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 马萨诸塞大学 用于脆性X相关病症的治疗性治疗
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