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申请/专利权人：浙江大学医学院附属儿童医院
摘要：本发明公开了利用正常人肝细胞株HL7702生产人凝血因子FIX的方法，具体步骤为：设计精炼F9基因装载入ScAAV，并在F9基因前加人脂蛋白肝控制区和人抗胰蛋白酶α1基因启动子，形成能稳定高表达具有FIX生物学活性的ScAAV‑LP1‑hFIXco，ScAAV‑LP1‑hFIXco在HEK293T细胞中组装成ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco。本发明利用新型载体ScAAV‑DJ8‑LP1‑hFIXco，成功转导至人正常肝细胞株HL7702中，实现了高效持久且稳定地表达人精炼凝血因子IXhFIXco的目的，为制备hFIXco药物提供了可能，有可能为血友病乙的替代治疗带来新的选择。
主权项：1.利用正常人肝细胞株HL7702生产人凝血因子FIX的方法，其特征在于，具体步骤为：设计精炼F9基因装载入ScAAV，并在F9基因前加人脂蛋白肝控制区和人抗胰蛋白酶α1基因启动子，形成能稳定高表达具有FIX生物学活性的ScAAV-LP1-hFIXco，ScAAV-LP1-hFIXco在HEK293T细胞中组装成ScAAV-DJ8-LP1-hFIXco。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 浙江大学医学院附属儿童医院 利用正常人肝细胞株HL7702生产人凝血因子FIX的方法及用途
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