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申请/专利权人：凯莱英医药集团(天津)股份有限公司;天津凯莱英生物科技有限公司
摘要：本发明提供了一种治疗α1‑抗胰蛋白酶缺乏症的siRNA的制备方法。siRNA为Fazirsiran，Fazirsiran为由互补配对的正义链和反义链组成的双链RNA；该制备方法包括：将正义链底物、反义链底物和RNA连接酶混合，利用RNA连接酶催化正义链底物之间和反义链底物之间以磷酸二酯键连接，获得正义链和反义链，从而获得Fazirsiran；正义链底物能够组成正义链，反义链底物能够组成反义链。相较于利用化学合成制备Fazirsiran，本申请的制备方法获得的产物纯度较高、杂质少，且反应条件温和，便于实现工业化放大生产。
主权项：1.一种治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的siRNA的制备方法，其特征在于，所述siRNA为Fazirsiran，所述Fazirsiran为由互补配对的正义链和反义链组成的双链RNA；所述制备方法包括：将正义链底物、反义链底物和RNA连接酶混合，其中，所述正义链底物能够组成所述正义链，所述反义链底物能够组成所述反义链；所述正义链底物和所述反义链底物以碱基互补形成的氢键连接，所述正义链底物和所述反义链底物的头尾碱基之间均未互相连接，形成含有缺刻的双链核苷酸结构；利用所述RNA连接酶将所述缺刻两端的碱基以磷酸二酯键连接，形成所述Fazirsiran；所述缺刻两端的所述碱基分别为不同底物的5’端和3’端，所述5’端为磷酸根，所述3’端为羟基；利用所述RNA连接酶连接所述缺刻上下游的所述5’端的磷酸根和所述3’端的羟基，形成所述磷酸二酯键，获得所述Fazirsiran；所述RNA连接酶选自RNA连接酶家族2；所述RNA连接酶为SEQIDNO：1所示的RNA连接酶；所述正义链为SEQIDNO：9所示的核酸序列，所述反义链为SEQIDNO：10所示的核酸序列。
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