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申请/专利权人：中国科学院生物物理研究所;北京泰圣康源生物医学研究院有限公司
摘要：本发明提供了一种PTBP1敲降的人脐带间充质干细胞定点注射用制剂及其应用，属于生物医药领域。该人脐带间充质干细胞制剂利用PTBP1mASO‑1处理人间充质细胞后敲降人脐带间充质干细胞中PTBP1的RNA和蛋白表达，促进干细胞的体内神经转分化，可用于治疗脑卒中及其后遗症。该制剂制备简单、使用量低，细胞归巢率高，免疫排斥风险低，操作简单、安全、有效。
主权项：1.一种PTBP1敲降的人脐带间充质干细胞定点注射用制剂，其特征在于，制备方法包括如下步骤：1）将人脐带间充质干细胞扩大培养至五代，调节人脐带间充质干细胞浓度为1×106个细胞ml；2）使用PTBP1mASO-1对人脐带间充质干细胞进行处理，得到PTBP1敲降的人脐带间充质干细胞；3）将PTBP1敲降的人脐带间充质干细胞用胰酶消化成单个细胞，生理盐水重悬，1000转分钟离心5分钟洗涤细胞三次，加入生理盐水或林格氏液，制备成1×106个细胞ml的PTBP1敲降的人脐带间充质干细胞定点注射用制剂；其中，该PTBP1mASO-1为对如SeqIDNo.1所示的序列ASO-1进行修饰的序列，具体修饰为：PTBP1mASO-1为在ASO-1的5’-端和3’-端的5个连续的核苷酸均采用2’-O-甲氧基乙基基团修饰，序列中全部核苷酸之间均通过硫代磷酸酯键连接。
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权利要求：
百度查询： 中国科学院生物物理研究所 北京泰圣康源生物医学研究院有限公司 PTBP1敲降的人脐带间充质干细胞定点注射用制剂及其应用
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