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申请/专利权人：凌意(杭州)生物科技有限公司
摘要：本公开提供编码GCase蛋白的密码子优化的GBA1多核苷酸，其中部分编码序列偏离野生型。本公开还提供含有所公开的多核苷酸的表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物。此外，还提供这些多核苷酸、表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物的方法和应用，包括与GCase缺乏相关的疾病或病症的治疗。
主权项：1.一种编码人GBA1的多核苷酸，所述多核苷酸经过密码子优化用于在人类中表达，包含人GBA1基因的编码区，其中所述编码区包含：a与SEQIDNO：2-19、优选地SEQIDNO：2-7、9-11、13-19中任一者的核苷酸序列具有100％同一性的序列；b与SEQIDNO：2-19、优选地SEQIDNO：2-7、9-11、13-19中任一者的核苷酸序列具有至少80％、至少85％、至少90％、至少95％、至少99％、至少99.5％、至少99.8％同一性的序列，并且所述人GBA1包含SEQIDNO：39的氨基酸序列；c与SEQIDNO：1的核苷酸序列具有至少80％、至少85％、至少90％、至少95％、至少99％、至少99.5％、至少99.8％、100％同一性的序列，或d保留了人GBA1的功能的a、b或c中的功能性片段。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 凌意(杭州)生物科技有限公司 用于治疗GCase缺乏相关疾病的多核苷酸
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