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申请/专利权人：佩伦神经与转化科学研究所有限公司
摘要：本发明涉及用于降低编码蛋白质FUS或其变体的FUS基因的选定等位基因的表达的反义寡核苷酸的领域。本发明还提供了药物组合物和通过施用反义寡核苷酸和包含靶向FUS或其变体的AON的治疗组合物来治疗与致病性FUS遗传变体相关的疾病影响的方法。
主权项：1.一种靶向编码FUS前体mRNA或mRNA的核酸分子的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸具有如下核碱基序列：a.选自由SEQIDNO:1至SEQIDNO:34包括SEQIDNO:34或其变体组成的列表；或b.与SEQIDNO:1至SEQIDNO:34也与之结合的靶FUS前体mRNA或mRNA或其变体中的至少1个或更多个连续核碱基互补，其中所述反义寡核苷酸抑制FUS基因或其FUS基因变体的至少一个等位基因的表达，以及其中所述反义寡核苷酸基本上是分离的或纯化的。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 佩伦神经与转化科学研究所有限公司 用于治疗与致病性FUS变体相关的疾病的组合物和方法
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