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申请/专利权人：弗洛里神经科学与心理健康研究所
摘要：本文提供了原钙黏蛋白19PCDH19基因的靶区域的反义寡核苷酸。可以将反义寡核苷酸或包含其的组合物施用于患有PCDH19相关疾患如癫痫、精神分裂症或自闭症的受试者，以便于治疗PCDH19相关疾患、减轻PCDH19相关疾患的症状或预防PCDH19相关疾患。因此，本文还提供了治疗PCDH19相关疾患的有用组合物和方法。
主权项：1.一种单链寡核苷酸，其长度为10-80个核苷，并且其核碱基序列包含10个连续核碱基的部分，所述部分与人PCDH19基因、其前体mRNA转录本和或其mRNA转录本的靶区域的等长部分具有至少80％互补性。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 弗洛里神经科学与心理健康研究所 用于治疗PCDH19相关疾患的组合物和方法
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