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申请/专利权人：上海佰炼生物医药科技有限公司
摘要：本发明属于基因工程领域，具体涉及基于PP7RNA茎环结构的高效VLP载体及其用于递送mRNA。本发明将Cas9蛋白mRNA和茎环结构PP7RNA融合后，通过PP7RNA与VLP内核中的PCP特异性结合，将Cas9蛋白mRNA导入VLP内核；同时将针对特定基因的gRNA克隆至慢病毒穿梭质粒，最终组装出携带有Cas9mRNA和gRNA的类似慢病毒结构的VLP。VLP将Cas9mRNA和gRNA递送至靶细胞的胞质中，通过翻译cas9蛋白，在靶细胞内发挥出CRISPR‑Cas9系统的“瞬时”基因编辑效果。
主权项：1.PP7RNA茎环结构在制备递送RNA中的用途，所述的用途包括：1在实现基因编辑和基因治疗药物中的用途；2在携带表达肿瘤抗原和病毒抗原的RNA用于制备疫苗中的用途；3在表达细胞重编程因子用于制造多能干细胞中的用途；4在表达细胞重编程因子用于改造细胞功能中的用途；5在递送嵌合抗原受体RNA用于制备细胞免疫治疗药物中的用途。
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百度查询： 上海佰炼生物医药科技有限公司 基于PP7 RNA茎环结构的高效VLP载体及其用于递送mRNA
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