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摘要：本发明涉及了一种双靶向siRNA剂，其包括靶向两种不同基因的两种不同的siRNA或其药学上可接受的盐，所述两种不同的siRNA或其盐通过药学上可接受的配体相连接，所述siRNA为正义链和反义链构成的dsRNA，所述两种不同基因选自血管紧张素原AGT、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9PCSK9和人血管生成素样蛋白3ANGPTL3中的两种。本发明提供了所述双靶向siRNA剂在制备预防或治疗与高血压或和脂质失调相关疾病的药物中的应用。本发明所述双靶向siRNA剂能实现同时在体内对两个靶基因表达的有效抑制，具有相互不拮抗活性强、安全性高的优势。本发明还提供了上述双靶向siRNA剂的对应的基因的siRNA及其用于预防或治疗与高血压或和脂质失调相关疾病。

主权项：1.双靶向siRNA剂，其特征在于，所述双靶向siRNA剂包括靶向两种不同基因的两种不同的siRNA或其药学上可接受的盐，所述两种不同的siRNA或其盐通过与用于递送核酸的配体连接而成为一个整体，每种所述siRNA为正义链和反义链构成的dsRNA，所述两种不同基因选自血管紧张素原angiotensinogen，AGT、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9proproteinconvertasesubtilisinkexintype9，PCSK9以及血管生成素样蛋白3angiopoietin-like3，ANGPTL3中的两种；其中，靶向血管紧张素原基因的siRNA的碱基组成选自以下任一种dsRNA序列，或与其正义链或者反义链相差不超过1个核苷酸的序列：A1167f：其正义链如SEQIDNO：59所示，其反义链如SEQIDNO：60所示；B1167b：其正义链如SEQIDNO：51所示，其反义链如SEQIDNO：52所示；C1165d：其正义链如SEQIDNO：39所示，其反义链如SEQIDNO：40所示；D1165f：其正义链如SEQIDNO：43所示，其反义链如SEQIDNO：44所示；其中，靶向前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9基因的siRNA的碱基组成选自以下任一种dsRNA序列，或与其正义链或者反义链相差不超过1个核苷酸的序列：E11040a：其正义链如SEQIDNO：375所示，其反义链如SEQIDNO：376所示；F11002d：其正义链如SEQIDNO：259所示，其反义链如SEQIDNO：260所示；G11002a：其正义链如SEQIDNO：253所示，其反义链如SEQIDNO：254所示；其中，靶向血管生成素样蛋白3的siRNA的碱基组成选自以下任一种dsRNA序列，或与其正义链或者反义链相差不超过1个核苷酸的序列：H7061f：其正义链如含SEQIDNO：579所示，其反义链如SEQIDNO：580所示；I7061b，其正义链如SEQIDNO：571所示，其反义链如SEQIDNO：572所示。

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百度查询： 广州必贝特医药股份有限公司 用于同时抑制两个靶基因表达的siRNA、药物及其应用