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摘要：本发明公开了一种肝豆状核变性动物模型、构建方法及应用，涉及动物模型构建技术领域，本发明利用非同源重组修复引入突变的方式，造成Atp7b基因蛋白读码框移码，功能缺失。本发明通过基因编辑技术使得目标动物中Atp7b基因不表达或表达受抑制，从而使目标动物表现出典型的肝豆状核变性疾病特征。该动物模型既可以作为肝豆状核变性疾病模型，用于铜代谢障碍疾病的研究，也可以帮助阐明无症状性肝豆状核变性的疾病机制，丰富肝豆状核变性的理论基础，辅助肝豆状核变性治疗手段的研发。
主权项：1.一种肝豆状核变性动物模型，其特征在于，所述动物模型中的Atp7b基因不表达或表达受抑制，从而使所述动物模型表现出肝豆状核变性疾病特征。
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百度查询： 上海交通大学医学院附属新华医院 迈威(上海)生物科技股份有限公司 一种肝豆状核变性动物模型、构建方法及应用
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