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摘要：本发明的特征是用于例如脊髓性肌萎缩症SMA的诊断和预后以及对SMA治疗的响应者的鉴定的生物标志物。还提供了用SMA治疗受试者的方法。
主权项：1.测量神经丝水平的试剂用于制备试剂盒的用途，所述试剂盒用于预测脊髓性肌萎缩症SMA的预后的方法，所述方法包括：测量从人受试者获得的生物样品中的神经丝水平，所述人受试者在SMN1基因的两个拷贝中具有导致功能性SMN蛋白缺乏的突变；以及将在所述生物样品中测量到的神经丝水平与对照进行比较，其中与所述对照相比，在所述生物样品中测量到的神经丝水平预测所述受试者将患上的SMA的严重程度或类型，其中在开始用努森尔森或努森尔森盐的治疗后从所述人受试者获得所述生物样品，并且其中与所述对照相比，在所述生物样品中测量到的神经丝水平预测在接受所述治疗后所述受试者将患上的SMA的严重程度或类型，并且其中神经丝水平是神经丝轻链或磷酸化的神经丝重链蛋白水平。
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百度查询： 比奥根MA公司 治疗脊髓性肌萎缩症的方法
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