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摘要:本发明涉及针对鞘内给药优化的导入肝细胞生长因子基因的腺相关病毒adeno‑associatedvirus,AAV载体。本发明的AAV载体及通过其制备的AAV颗粒的包含肝细胞生长因子基因的AAV颗粒的生产性优秀,将其向哺乳动物的鞘内给药时,肝细胞生长因子的表达效率也非常优秀。因此,在鞘内给药中使用本发明的AAV载体及颗粒时,可以通过诱导肝细胞生长因子蛋白的表达来在相关疾病的预防或治疗中有效使用。
主权项:1.腺相关病毒载体,其包含核酸分子,其中所述核酸分子包含:a巨细胞病毒启动子序列或延伸因子1α启动子序列;以及b与所述启动子序列可操作地连接的编码肝细胞生长因子的多核酸序列。
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百度查询: 赫利世弥斯株式会社 针对鞘内给药优化的导入肝细胞生长因子基因的AAV载体
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