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摘要：本发明提供志贺毒素A亚基来源的多肽、支架和细胞靶向分子，其包含氨基酸置换，所述置换使分子具有位点特异性位置并且通常是分子中的独特氨基酸残基，用于连接其他分子同时保留一种或多种志贺毒素功能，比如例如，有效的细胞内发送和或强力的细胞毒性。本发明还提供了细胞靶向分子和或其组分，所述细胞靶向分子和或其组分包含位点特异性位置，用于连接其他分子，比如例如改变细胞靶向分子的性质的试剂或用于递送的货物。包含本发明多肽的某些分子表现出降低的免疫原性和或被哺乳动物良好耐受。本发明的细胞靶向分子及其组合物具有例如以下用途：用于将货物选择性递送至表达靶标的细胞，以及用作治疗多种疾病、障碍和病症的诊断和或治疗分子，所述多种疾病、障碍和病症包括遗传障碍、遗传易感性、感染、癌症、肿瘤、生长异常和或免疫障碍。
主权项：1.一种细胞靶向分子，其包含：a志贺毒素效应子多肽，其由氨基酸序列组成，其中所述氨基酸序列是通过在SEQIDNO:1的氨基酸1-251中引入氨基酸置换S45I、V54I、R55L、I57F、P59F、E60T、E61L、G110A、R188A、C242S、R248A和R251A获得的；b能够特异性结合至少一个细胞外靶生物分子的结合区；和c志贺毒素效应子多肽和结合区之间的接头肽；其中所述细胞靶向分子包含具有适于与异源分子化学缀合的官能团的半胱氨酸残基，其中所述半胱氨酸残基位于所述志贺毒素效应子多肽中SEQIDNO:1的位置8、16、33、43、146或186。
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百度查询： 分子模板公司 用于位点特异性缀合的志贺毒素A亚基效应子多肽、志贺毒素效应子支架和细胞靶向分子
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