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CNS变性的基因疗法 

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摘要:本公开总体上涉及用于治疗、预防、抑制或延迟中枢神经系统变性的组合物和方法。本公开涉及一种重组基因疗法载体,其包括PARK2、PINK1、DJ‑1、LRRK2、SCNA、c‑Rel、ATG7、VMAT2或GBA基因或其功能片段或变体。本公开还涉及用于治疗、预防、抑制或延迟中枢神经系统变性的基于CRISPRCas的基因编辑系统。

主权项:1.一种包括表达盒的重组基因疗法载体,所述表达盒包括转基因多核苷酸,所述转基因多核苷酸包括编码E3泛素蛋白连接酶(PARK2)的转基因,其中所述转基因多核苷酸与真核活性启动子序列可操作地连接,其中所述转基因多核苷酸是SEQIDNO:38,并且其中所述载体是腺相关病毒(AAV)载体。

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