买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！

摘要：本发明涉及表达人EPO的经遗传修饰的非人动物。提供了自动物基因组表达人EPO的经遗传修饰的非人动物。还提供了用于生成自非人动物基因组表达人EPO的非人动物的方法，及用于使用自非人动物基因组表达人EPO的非人动物的方法。这些动物和方法在本领域中有许多用途，包括例如人红细胞生成和红细胞功能的建模；红细胞的人病原体感染的建模；例如在健康或患病状态，调控红细胞生成和或红细胞功能的药剂的体内筛选；对红细胞或红细胞祖先有毒性的药剂的筛选；预防，减轻，或逆转有毒药剂对红细胞或红细胞祖先的毒性影响的药剂的体内筛选；来自个体的红细胞或红细胞祖先的体内筛选以预测个体对疾病疗法的响应性。

主权项：1.一种用于生成经遗传修饰的啮齿动物的方法，其包含：生成包含下述各项的啮齿动物：与啮齿动物EPO基因基因座处的内源啮齿动物EPO启动子可操作连接的编码人EPOhEPO蛋白质的核酸序列，其中所述可操作连接导致所述啮齿动物EPO基因基因座处的啮齿动物EPO基因中的无效突变，与啮齿动物M-CSF基因基因座处的内源啮齿动物M-CSF启动子可操作连接的编码人M-CSFhM-CSF蛋白质的核酸序列，其中所述啮齿动物对于所述啮齿动物M-CSF基因是杂合无效或纯合无效的，与啮齿动物IL-3基因基因座处的内源啮齿动物IL-3启动子可操作连接的编码人IL-3hIL-3蛋白质的核酸序列，其中所述啮齿动物对于所述啮齿动物IL-3基因是杂合无效或纯合无效的，与啮齿动物GM-CSF基因基因座处的内源啮齿动物GM-CSF启动子可操作连接的编码人GM-CSFhGM-CSF蛋白质的核酸序列，其中所述啮齿动物对于所述啮齿动物GM-CSF基因是杂合无效或纯合无效的，与啮齿动物TPO基因基因座处的内源啮齿动物TPO启动子可操作连接的编码人TPOhTPO蛋白质的核酸序列，其中所述啮齿动物对于所述啮齿动物TPO基因是杂合无效或纯合无效的，和编码人SirpahSirpa蛋白质的Sirpa转基因，其中所述啮齿动物表达hSirpa蛋白质，其中所述经遗传修饰的啮齿动物是免疫缺陷的。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 再生元制药公司 耶鲁大学 生物医学研究院 表达人EPO的经遗传修饰的非人动物