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申请/专利权人：分贝治疗公司;里珍纳龙药品有限公司
申请日：2020-02-07
公开（公告）日：2025-01-17
公开（公告）号：CN119320772A
专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]
专利摘要：本公开涉及肌球蛋白15启动子及其用途。本公开提供了含有肌球蛋白15Myo15启动子的区域的多核苷酸，以及含有所述多核苷酸的载体，所述多核苷酸能够用于促进转基因在毛细胞中的特异性表达。本文所述的多核苷酸可以可操作地连接至转基因，诸如编码治疗性蛋白质的转基因，以便促进所述转基因的毛细胞特异性表达。本文所述的多核苷酸可以可操作地连接至治疗性转基因，并且用于治疗患有听力损失或前庭功能障碍或有发展听力损失或前庭功能障碍的风险的受试者。
专利权项：1.一种多核苷酸，所述多核苷酸包含可操作地连接至的第二区域的第一区域，所述第一区域与SEQIDNO:2或包含SEQIDNO:8和或SEQIDNO:9的序列的其功能部分或衍生物具有至少85％序列同一性，所述第二区域与SEQIDNO:1或包含SEQIDNO:3和或SEQIDNO:4的序列的其功能部分或衍生物具有至少85％序列同一性，所述多核苷酸任选地包含位于所述第一区域与所述第二区域之间的包含1至100个核苷酸的接头。
百度查询： 分贝治疗公司 里珍纳龙药品有限公司 肌球蛋白15启动子及其用途
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