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申请/专利权人：综合基因技术公司
申请日：2015-12-18
公开（公告）日：2025-01-17
公开（公告）号：CN119320775A
专利技术分类：...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸[2010.01]
专利摘要：本发明涉及用于CRISPR系统中的修饰的组合物和其使用方法。特别地，描述了crRNA和tracrRNA的长度修饰和化学修饰形式，用作与CRIPSR系统的Cas9相互作用的重构的向导RNA。所得crRNA和tracrRNA的长度修饰和化学修饰形式可经济地生产，并且可以剪裁以具有与其在CRIPSRCas9核酸内切酶系统背景中的生物化学和生物活性相关的独特性质。
专利权项：1.一种分离的crRNA，其包含式I的化学修饰形式：5'-X-Z-3'I，其中X表示包含靶特异性前间区结构域的序列，并且Z表示包含tracrRNA结合结构域的序列，所述前间区结构域包含17个核苷酸至20个核苷酸，所述tracrRNA结合结构域包含12个核苷酸至19个核苷酸，其中所述分离的crRNA在成簇的规律间隔的短回文重复序列CRISPR-CRISPR相关CasCRISPR-Cas核酸内切酶系统中显示活性，其中所述式I的化学修饰形式包含具有末端修饰基团的化学修饰的核苷酸，所述末端修饰基团选自：丙二醇C3间隔基、N,N-二乙基-4-4-硝基萘-1-基偶氮-苯胺“ZEN”、和反向dT残基。
百度查询： 综合基因技术公司 基于CRISPR的组合物和使用方法
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