恭喜全国儿童医院研究所L·罗迪诺-克拉帕奇获国家专利权
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龙图腾网恭喜全国儿童医院研究所申请的专利用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN112823210B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-04-18发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：201980054169.6，技术领域涉及：C12N15/86；该发明授权用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送是由L·罗迪诺-克拉帕奇;J·R·门德尔设计研发完成，并于2019-06-17向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送在说明书摘要公布了：本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒AAV载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和或预防患有肌营养不良的受试者的纤维化的方法。
本发明授权用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送在权利要求书中公布了：1.重组腺相关病毒rAAV用于制备用来治疗有需要的人受试者的杜兴肌营养不良的药物的用途，其中所述rAAV是血清型rh74并且包含含有SEQIDNO:9的核苷酸序列的多核苷酸，其中所述药物被配制用于全身性施用途径，并且rAAV的剂量为1×1014vgkg至4×1014vgkg。
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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