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申请/专利权人：深圳市人民医院
摘要：本发明提供了一种特异性靶向CLCN7基因的sgRNA及其应用。该特异性靶向CLCN7的sgRNA的核苷酸序列包括SEQIDNo.1～2的任一种。为了实现对CLCN7基因的编辑，首先根据该基因的识别序列设计特异性sgRNA，为了尽量避免脱靶效应的出现，在设计sgRNA时通过对其潜在脱靶位点的预测，减少sgRNA与脱靶位点的碱基配对数。遵循上述原则，在CLCN7基因的外显子区设计了两条长20bp的sgRNA，其靶点序列的间隔为3bp，其后端紧邻PAM前间区序列邻近基序，NGG。通过该sgRNA构建表达CRISPRCas9能够有效对CLCN7实现基因的编辑，从而为下一步CLCN7致病位点突变的修复提供参考。
主权项：1.一种特异性靶向CLCN7的sgRNA，其特征在于，所述sgRNA的核苷酸序列包括以下任一种：sg1RNA：GCCGGAGUGUCAGCGGCGUU；sg2RNA：GAGCGGGACUUCGUCUCCGCA。
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