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申请/专利权人：FACIO知识产权有限公司

摘要：本发明涉及化合物，这些化合物充当DUX4阻遏物，适用于治疗与DUX4表达相关的疾病例如肌营养不良。它还涉及这样的化合物的用途，或这样的化合物的使用方法。

主权项：1.一种通式I-cyc或I的化合物： 其中cyc是苯基环、5元杂芳基环或6元杂芳基环；R1是H、卤素、腈、-C1-4烷基、-C1-3烷基-腈、-C1-4卤代烷基、-C1-3卤代烷基-腈、-O-C1-4烷基、-O-C1-3烷基-腈、-O-C1-4卤代烷基、-O-C1-3卤代烷基-腈、-S-C1-4烷基、-S-C1-3烷基-腈、-S-C1-4卤代烷基、或-S-C1-3卤代烷基-腈；m是0、1、2或3；n1是N、CH或CCH3；R2是H、卤素、腈、-C1-4烷基、-C1-3烷基-腈、-C1-4卤代烷基、-C1-3卤代烷基-腈、-O-C1-4烷基、-O-C1-3烷基-腈，-O-C1-4卤代烷基，-O-C1-3卤代烷基-腈、-S-C1-4烷基、-S-C1-3烷基-腈、-S-C1-4卤代烷基、-S-C1-3卤代烷基-腈，或R2与Q一起形成桥接部分；n是0、1或2；R3是卤素或C1-4烷基；p是0、1或2；X1是CH、CR2、N或CQ；X2是CH、CR2或N；Q是H、卤素、C1-6烷基、-OH、-O-C1-6烷基、-O-C1-6酰基、-NH2、-NH-C1-6烷基、-NC1-6烷基2、-NHC1-8酰基、-NC1-8酰基2、-C1-4烷基-OH、-C1-4烷基-O-C1-6烷基、-C1-4烷基-O-C1-6酰基、-C1-4烷基-NH2、-C1-4烷基-NH-C1-6烷基、-C1-4烷基-NC1-6烷基2、-C1-4烷基-NHC1-8酰基、-C1-4烷基-NC1-8酰基2、-C1-4烷基-N-CO-NH-C1-6烷基、-C1-4烷基-N-CO-NC1-6烷基2、-C1-4烷基-O-CO-NH-C1-6烷基、-C1-4烷基-O-CO-NC1-6烷基2、-C1-4烷基-N-CO-O-C1-6烷基，或Q与R2一起形成选自以下的桥接部分：-NH-CH＝CH-、-NH-C2-4烷基-和-C1-3烷基-NH-C1-3烷基-；c1是H并且c2是C4-8环烷基、C4-8杂环烷基、C4-8环烷基-C1-3烷基、C4-8杂环烷基-C1-3烷基、C1-3烷基-C4-8环烷基、或C1-3烷基-C4-8杂环烷基，或c1和c2一起形成环状结构A；A是C5-12环烷基，其可以是环状、双环和三环，并且任选地是不饱和的，并且任选地被卤素、C1-4烷基、C2-4酰基、C3-6环烷基、C3-6杂环烷基、-O-C1-4烷基、-SO2-C1-4烷基、羟基、-C＝O-NH2、-C＝O-NHCH3、-C＝O-NCH32、-NH2、-NHC1-4烷基、或-NC1-4烷基2取代；其中酰基、烷基、环烷基或杂环烷基的每个情况单独地任选地是不饱和的，并且任选地被卤素、氧基、羟基、甲基、乙基、丙基、甲氧基、乙氧基或三氟甲基取代，或任选地被一个或多个杂原子中断；或其盐。

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百度查询： FACIO知识产权有限公司 用于治疗与DUX4表达相关的疾病的新颖化合物