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治疗心脏疾患和充血性心力衰竭以及施用AAV载体的方法 

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申请/专利权人:阿斯克肋匹奥生物制药公司

摘要:本发明涉及在单次施用方法中施用rAAV载体的方法,所述方法包括一系列子剂量的rAAV载体的子施用。本发明还涉及包含心脏特异性启动子、心脏细胞特异性启动子、多细胞心脏特异性启动子及其元件的rAAV载体。本发明还涉及rAAV载体、药物组合物及其在治疗有需要的受试者的心血管疾病、心脏疾病和心力衰竭的方法中的用途。

主权项:1.一种治疗患有心力衰竭的患者的方法,包括:向具有充血性心力衰竭CHF分类的患者的心脏细胞中施用至少一个总剂量的rAAV载体,所述载体包含编码抑制磷酸酶活性的磷酸酶抑制剂I-1蛋白的核酸序列,其中,所述rAAV的至少一个剂量选自约1013vg至约1015vg的总剂量范围,并且其中,施用后至少十二个月,所述充血性心力衰竭的分类有改善。

全文数据:

权利要求:

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