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申请/专利权人：佩伦神经与转化科学研究所有限公司
摘要：本发明涉及反义寡核苷酸的领域，其用于降低编码蛋白TARDNA结合蛋白43TDP43的反式激活应答DNA结合蛋白43TARDBP基因的表达。本发明还涉及反义寡核苷酸的领域，其用于防止随后的stathmin‑2下调。本发明还提供通过施用反义寡核苷酸和包含靶向TARDBP的AON和靶向STMN2的AON的治疗组合物来治疗与TDP43蛋白质病相关的疾病的影响的药物组合物和方法。
主权项：1.一种靶向编码TARDBP前mRNA的核酸分子的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸具有核碱基序列，所述核碱基序列：a选自以下：SEQIDNO:1至SEQIDNO:25、SEQIDNO:38或58、或其变体；或b与靶TARDBP前mRNA中的至少1个或多个连续核碱基互补、也与SEQIDNO:1至SEQIDNO:25、SEQIDNO:38至58或其变体结合，其中所述反义寡核苷酸抑制TARDBP基因的表达并且其中所述反义寡核苷酸基本上是分离的或纯化的。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 佩伦神经与转化科学研究所有限公司 用于治疗TARDBP相关疾病的组合物和方法
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