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申请/专利权人：洛卡纳生物股份有限公司
摘要：公开了靶向RNA的基因疗法组合物和方法，所述靶向RNA的基因疗法组合物和方法用于破坏或阻断毒性靶CAG重复RNA和治疗CAG重复障碍如亨廷顿病HD和脊髓小脑性共济失调1型SCA1。
主权项：1.一种组合物，所述组合物包含编码RNA结合多肽的核酸序列，所述RNA结合多肽包含能够结合毒性靶CAG重复RNA序列的非指导的RNA结合多肽或指导的RNA结合多肽。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 洛卡纳生物股份有限公司 用于治疗CAG重复疾病的靶向RNA的组合物和方法
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