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申请/专利权人：德克萨斯A&M大学体系
申请日：2018-11-30
公开（公告）日：2024-03-29
公开（公告）号：CN111433361B
专利技术分类：..DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H21/00）[2006.01]
专利摘要：本文公开了能够诱导动物或人的神经元中来自父本等位基因的泛素‑蛋白质连接酶E3AUBE3A的表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸通过与在SNORD115‑45snoRNA下游的UBE3A‑AS的5'端的SNHG14长非编码RNA杂交而靶向UBE3A父本等位基因的阻抑基因。还公开了用于治疗天使综合症的药物组合物和方法。
专利权项：1.一种反义寡核苷酸，其由长度为17至20个核苷酸的连续核苷酸序列组成，与核酸序列SEQIDNO：2的连续部分具有100％的互补性，其中所述反义寡核苷酸由选自SEQIDNO：85-91的序列组成。
百度查询： 德克萨斯A&M大学体系 天使综合征反义治疗
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