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申请/专利权人:上海市第六人民医院
摘要:本发明涉及基因治疗领域,具体是一种针对遗传性痉挛性截瘫35型SPG35的新型基因治疗药物和治疗方法。通过CMV‑AAV9‑FA2H基因载体直接补充缺陷基因,有望改善患者的症状并提高其生活质量。与现有的治疗方法相比,本发明的治疗方法更加直接和高效,有可能为治疗遗传性痉挛性截瘫35型提供新的思路和方法。此外,本发明的方法还可以为其他神经系统遗传性疾病的基因治疗研究提供参考,推动基因治疗领域的发展。
主权项:1.促进FA2H基因表达的试剂在制备用于治疗遗传性痉挛性截瘫35型的药物中的应用。
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百度查询: 上海市第六人民医院 一种基因载体及其用于治疗遗传性痉挛性截瘫35型疾病的基因治疗药物
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