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靶向敲除ZNF410基因的单碱基编辑系统及其应用 

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申请/专利权人:中国科学院天津工业生物技术研究所

摘要:本发明公开了靶向敲除ZNF410基因的单碱基编辑系统及其应用。本发明提供了一种用于沉默ZNF410基因表达的单碱基编辑系统,包括单碱基编辑器和与其配合使用的gRNA;所述gRNA的靶点的序列为序列3或序列2。本发明通过将单碱基碱基编辑器与特定的gRNA序列共同转染至哺乳动物细胞中,测序检测编辑效率,成功筛选出特异性较高的gRNA序列及其对应的碱基编辑器,从而安全终止ZNF410基因的表达,以期增加细胞内γ‑珠蛋白的含量,达到β‑地中海贫血疾病治疗的目的。

主权项:1.一种用于沉默ZNF410基因表达的单碱基编辑系统,包括单碱基编辑器和与其配合使用的gRNA;所述gRNA的靶点的序列为序列3或序列2。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 中国科学院天津工业生物技术研究所 靶向敲除ZNF410基因的单碱基编辑系统及其应用

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